Нов лек за ретко генетско нарушување
Американската администрација за храна и лекови (ФДА) одобри нов лек под називот кренесити, кој ќе се користи во комбинација со глукокортикоиди (стероиди) за контрола на нивото на андрогени, хормон сличен на тестостерон, кај возрасни и деца над 4 години со класичен вродена адренална хиперплазија (зголемување на жлездите – CAH). Класичната вродена адренална хиперплазија е ретка генетска состојба што влијае на функционирањето на надбубрежната жлезда, која произведува хормони како кортизол и андрогени.
Лицата со класичен CAH не произведуваат доволно кортизол и произведуваат премногу андрогени. На таквите пациенти им се потребни високи дози на глукокортикоиди, повеќе отколку што е обично потребно за да се замени дефицитот од кортизол, бидејќи глукокортикоидите исто така помагаат да се намали вишокот на нивоа на андрогени. Лекот дејствува така што ја намалува хиперпродукцијата на андрогени во надбубрежните жлезди, што помага да се намали количеството на потребниот третман со глукокортикоиди.
– Одобрувањето обезбедува важен напредок за лицата со класична конгенитална адренална хиперплазија и ја нагласува постојаната посветеност на ФДА за унапредување на ефективните и безбедни третмани за ретки болести – рече Тереза Кехо, директорка на Одделот за општа ендокринологија во Центарот за лекови на ФДА.
Во првото испитување, 122 возрасни примале кренесити двапати на ден и 60 примале плацебо двапати на ден во текот на 24 недели. По првите четири недели од испитувањето, дозата на глукокортикоид била намалена на ниво на замена, а потоа приспособена врз основа на нивото на андростендион, андроген хормон. Примарната мерка за ефикасност била промената од основната линија во вкупната дневна доза на глукокортикоиди додека се одржувала контрола на андростендионот на крајот од испитувањето. Групата ја намалила дневната доза на глукокортикоиди за 27 проценти додека одржувала контрола на нивоата на андростендион, во споредба со 10 проценти намалување на нивната дневна доза на глукокортикоиди во плацебо-групата. Во друга студија, 69 деца примале кренесити двапати дневно и 34 примале плацебо двапати дневно во текот на 28 недели. Примарната мерка за ефикасност била промената од основната линија во серумскиот андростендион во четвртата недела. Групата доживеала статистички значајно намалување од основното ниво на серумскиот андростендион во споредба со просечното зголемување од основното во плацебо-групата. На крајот на испитувањето, пациентите што го примале новиот лек можеле да ја намалат дневната доза на глукокортикоиди за 18 проценти додека одржувале контрола на нивото на андростендион, во споредба со зголемувањето на дневната доза на глукокортикоиди од речиси 6 проценти кај пациентите што примале плацебо.
Најчестите несакани ефекти кај возрасните вклучуваат замор, вртоглавица, артралгија (болка во зглобовите), а кај децата несакани ефекти се главоболка, болки во стомакот и замор.
