Третманот вклучува прецизно уредување на ДНК во белите крвни клетки за да ги трансформира во „жив лек“ за борба против ракот
Терапија што некогаш би се сметала за подвиг од научна фантастика ги поништила агресивните и неизлечивите ракови на крвта кај некои пациенти, известуваат лекарите. Третманот вклучува прецизно уредување на ДНК во белите крвни клетки за да ги трансформира во „жив лек“ за борба против ракот.
Првото девојче што беше лекувано на тој начин, чија приказна ја објавивме во 2022 година, сè уште ја нема болеста и сега планира да стане научник за лекување рак. Сега се лекувани уште осум деца и двајца возрасни со акутна лимфобластна леукемија на Т-клетки, при што речиси две третини (64 отсто) од пациентите се во ремисија. Т-клетките треба да бидат чувари на телото – барајќи и уништувајќи закани – но кај оваа форма на леукемија, тие растат надвор од контрола. За пациентите од испитувањето, хемотерапијата и трансплантацијата на коскена срцевина не успеаја. Освен експерименталната медицина, единствената преостаната опција беше да им се направи смртта поудобна.
– Навистина мислев дека ќе умрам и дека нема да можам да пораснам и да ги правам сите работи што секое дете заслужува да може да ги прави – вели 16-годишната Алиса Тепли од Лестер.
Таа беше првата личност во светот што го прими третманот во болницата „Грејт Ормонд стрит“ и сега ужива во животот.
Револуционерниот третман пред три години вклучуваше уништување на нејзиниот стар имунолошки систем и развивање нов. Таа помина четири месеци во болница и не можеше да го види својот брат за да не ѝ пренесе инфекција.
Но, сега нејзиниот рак е невидлив и ѝ требаат само годишни прегледи. Алиса ги полага своите испити на А-ниво, размислува за часови по возење и ја планира својата иднина.
– Размислувам да одам на стажирање по биомедицински науки и се надевам дека еден ден ќе се занимавам и со истражување на ракот на крвта – рече таа.
Тимот на Универзитетскиот колеџ во Лондон (УЦЛ) и болницата „Грејт Ормонд стрит“ користеа технологија наречена уредување бази. Базите се јазикот на животот. Четирите типа бази во ДНК – аденин (A), цитозин (Ц), гванин (Г) и тимин (Т) – се градежните блокови на нашиот генетски код. Исто како што буквите во азбуката пишуваат зборови што носат значење, милијардите бази во нашата ДНК го пишуваат упатството за нашето тело. Уредувањето на базите им овозможува на научниците да зумираат до прецизен дел од генетскиот код, а потоа да ја променат молекуларната структура на само една база, конвертирајќи ја од еден тип во друг и препишувајќи го упатството за употреба.
Истражувачите сакаа да ја искористат природната моќ на здравите Т-клетки за да бараат и уништат закани и да ја насочат против акутната лимфобластна леукемија на Т-клетките. Тоа е тежок подвиг. Тие мораа да ги конструираат добрите Т-клетки за да ги ловат лошите без третманот да се уништи.
Почнаа со здрави Т-клетки од донор и почнаа да ги модифицираат. Првото основно уредување го оневозможи механизмот за целење на Т-клетките за да не можат да го нападнат телото на пациентот. Втората верзија отстрани хемиска ознака, наречена ЦД7, која е на сите Т-клетки. Нејзиното отстранување е од суштинско значење за спречување на самоуништувањето на терапијата. Третата верзија беше „наметка за невидливост“ што спречуваше клетките да бидат убиени од хемотерапевтски лек.
Последната фаза на генетска модификација им наложи на Т-клетките да бараат сè што има ознаката ЦД7 на неа.
Сега модифицираните Т-клетки ќе ги уништат сите други Т-клетки што ќе ги пронајдат, без разлика дали се канцерогени или здрави, но нема да се напаѓаат едни со други.
Терапијата се инјектира кај пациентите и ако нивниот рак не може да се открие по четири недели, тогаш пациентите добиваат трансплантација на коскена срцевина за да го обноват својот имунолошки систем.
– Пред неколку години ова ќе беше научна фантастика. Во основа, мора да го расклопиме целиот имунолошки систем. Тоа е длабок, интензивен третман, многу е тежок за пациентите, но кога функционира, функционира многу добро – вели проф. Васим Касим од УЦЛ и „Грејт Ормонд стрит“.
Студијата, објавена во „Њу Ингланд џурнал оф медисин“ (New England Journal of Medicine), ги објавува резултатите од првите 11 пациенти третирани на улицата Грејт Ормонд и болницата „Кингс колеџ“. Таа покажува дека деветмина постигнале длабока ремисија што им овозможила да одат на трансплантација на коскена срцевина.
Кај седуммина болеста исчезнува помеѓу три месеци и три години по третманот.
Еден од најголемите ризици од третманот се инфекциите додека имунолошкиот систем е уништен. Во два случаи, ракот ги изгубил своите ознаки ЦД7, дозволувајќи му да го избегне третманот и да се врати во телото.
– Со оглед на тоа колку е агресивна оваа посебна форма на леукемија, ова се доста впечатливи клинички резултати и, очигледно, многу сум среќен што успеавме да им понудиме надеж на пациентите што инаку ја изгубиле – рече д-р Роберт Киеза од Одделот за трансплантација на коскена срцевина во болницата „Грејт Ормонд стрит“.
Докторка Дебора Јалоп, консултант хематолог во „Кингс“, рече: „Видовме импресивни одговори во лекувањето на леукемијата што изгледаше неизлечива – тоа е многу моќен пристап.“
Коментирајќи го истражувањето, д-р Тања Декстер, виша медицинска службеничка во британската добротворна организација за матични клетки „Ентони Нолан“, изјави: „Со оглед на тоа што овие пациенти имале мали шанси за преживување пред испитувањето, овие резултати влеваат надеж дека третмани како овој ќе продолжат да напредуваат и ќе станат достапни за повеќе пациенти“
